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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问 | 人类首次不停靠环航北冰洋 翟墨：如何通过航海沟通中西？******
中新社北京1月18日电 题：人类首次不停靠环航北冰洋 翟墨：如何通过航海沟通中西？
中新社记者 万淑艳
从上海出发，历经504天，航程28000余海里，有着“环球航海中国第一人”之称的航海家翟墨穿越北极“死亡航道”，经受极地气旋、冰山、大雾、巨浪等艰难险阻，近日完成了人类历史上首次不停靠环航北冰洋之旅。
从古迄今，东西方航海家不断探索海洋文明，促进不同文明交流互鉴。如今，海洋生态灾害频发，突发环境事故不断，海洋治理问题成为全球共同面临的课题。翟墨近日接受中新社“东西问”专访时表示，航海改变了其世界观，从陆地上看海洋与从海洋上看陆地，视角完全不同，各国应海纳百川，求同存异，共同发展，和平利用海洋资源。
视频：【东西问】人类首次不停靠环航北冰洋 翟墨：如何通过航海沟通中西？来源：中国新闻网
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：历时504天、航行28000海里，你完成了人类历史上首次不停靠环航北冰洋的壮举。你发起此次航行的初衷是什么？
翟墨：2002年，我在荷兰认识了一位名叫汉克的航海家。他在北冰洋航行时，被冰川冻住了航路近一年，次年夏天才得以返航。听汉克回忆这段经历时，我已有两年航海经验，于是也想尝试环航北冰洋。
我还拥有联合国开发计划署“捍卫自然”宣传官等身份，这次航行不仅为了实现梦想，而且希望让更多人关注全球变暖和灾害性气候问题。去年我们航行时，西伯利亚气温已达37摄氏度。如果南北极冰川继续融化，再过几十年，很多岛国或将不复存在。我呼吁全球民众重视环保，热爱地球，减少碳排放。
翟墨环航北冰洋照片。受访者供图中新社记者：为何此前无人完成不停靠环航北冰洋？
翟墨：首先，前些年气候变暖没这么快，布满冰川行驶困难，而且北冰洋气候条件复杂，危险重重。其次，过去北极东北航道和西北航道多是分开航行，东北航道有很大面积处在管控区，航行不便。
翟墨环航北冰洋照片。受访者供图中新社记者：北极航道大部分时间被厚厚的冰层覆盖而被称为“传说中的航道”，而北极东北航道又被称为“死亡航道”。你在环航中经历了哪些惊险时刻？
翟墨：我和两位船员于2021年6月30日起航，最初计划历时约4个月，全程16000余海里，但途中遇到了各种艰难险阻，让航程延长了1年多。
北极东北航道危机四伏，被称为“死亡航道”，白令海峡、楚科奇海、巴伦支海等都是后人为纪念在此遇难的航海先驱而命名的。茫茫大海上突然出现的浮冰和冰山就像墓碑一样矗立在那里，航海最怕的就是浮冰，我们基本顺着冰缝走，而浮冰是移动的，再加上洋流，有时想躲都躲不开。
这次我选择了铝合金材质的帆船，如果和冰山相撞，这种材质可能只出现凹陷，不至于被撞出大洞。
翟墨环航北冰洋照片。受访者供图出发前，我们按最极端状况准备了六七吨物资，储备了足够一年的粮食，有馕、牦牛肉、山东煎饼，还准备了能够抵御零下50到零下70摄氏度的睡袋，并且带了鞭炮、信号枪用来驱赶北极熊。
我们刚进入白令海峡就遇到了极地气旋，大量浮冰和冰山被吹到沿岸，很长时间都在浮冰中谨慎穿行。在航经楚科奇海时，浮冰与大雾叠加，能见度只有十多米，50多海里行驶了11个小时。极地气旋的十级大风还把头帆、前桅支索吹坏了。
翟墨环航北冰洋照片。受访者供图我们抵达北地群岛附近时，窗口时间只有10天左右，若通不过，船体随时会被冻住。当时所有仪表、指南针全部失灵，体会到了什么叫“找不着北”。我们尽可能靠近陆地行驶，幸亏还带了光纤罗经，在目测辅助下才驶出那片海域。
翟墨环航北冰洋照片。受访者供图在冰区时我们轮流驾船，24小时无休，但还是在格陵兰附近撞上了冰山，浮冰不断涌来，导致船体渗水。
完成环航后，我们在美国波士顿上岸，第一件事就是检修船只。后来沿着北美东海岸南下，经北大西洋、加勒比海、巴拿马运河，横跨太平洋，最终返回上海。
小船航行在巴芬湾。受访者供图中新社记者：你有20余年航海生涯。常年在海上航行，你与外国航海家有哪些交流？身处多元文化之中，给你带来了哪些收获和影响？
翟墨：1999年，我到新西兰举办个人画展，又接着拍纪录片，认识了一位挪威的航海家，他的探险经历让我对航海产生了兴趣，于是开启了航海之旅。第一站从南太平洋上的大溪地开始，我已经环球航行两圈，唯独南极洲还未去过，2023年我计划环航南极洲，完成第三圈。
驾船出海。受访者供图我的职业是绘画，航海只是业余爱好，我喜欢不断挑战更多未知。我比较喜欢欧洲绘画，接触航海后，我更喜欢原生态的图腾、土著艺术，南太平洋的土著居民生活淳朴、单纯、唯美。法国后印象派巨匠高更晚年就是在大溪地度过的。
航海改变了我的世界观。从陆地上看海洋与从海洋上看陆地，视角和理解完全不同。
这几年，我同外国航海家的交流也越来越多。从北冰洋返程时，途经美国、中南美洲，我接触了不同国家的航海家，大家在一起交流。开始航海后，国与国之间的话题反而成为局限性的话语，更多时候要站在全球视角看问题。陆地只占地球表面的29%，其它则被海洋覆盖。航海人之间的交流是更宏观的概念，比如全球气候变暖是航海人经常思考的问题，恶劣天气会导致各种危险。
翟墨在巴拿马。受访者供图 中新社记者：在15世纪，以东方的郑和与西方的哥伦布为代表，世界范围内涌现出一批航海家。从古至今，人类对海洋的探索如何促进了中西方间的沟通和交流？
翟墨：在西方人眼中，中国早期航海没有像西方一样实现“地理大发现”。而实际上，不管哥伦布还是麦哲伦，更多是带着侵略者的姿态去占有，进而实施物质文化殖民，不能称之为地理大发现。而郑和则是和平使者，以和平的方式走向世界、了解世界，没有像后来的西方航海家那样带着洋枪洋炮掠夺殖民。我更欣赏郑和下西洋带来的中外和平的文明交流。
翟墨在法属圭亚那。受访者供图中新社记者：当前全球海洋形势严峻，过度捕捞、环境污染、气候变化、海平面上升等问题频发，矛盾和冲突加剧，海洋治理成为国际社会共同面临的课题。作为联合国开发计划署“捍卫自然”宣传官，你认为国与国之间应如何加强合作保护海洋？
翟墨：我认为，世界各国应求同存异，共同发展，而非延续以往的强盗逻辑。海纳百川，和平利用海洋资源。
北冰洋的海鸟。受访者供图科学界有一个说法是“人类起源于海洋”，珠穆朗玛峰、泰山上都有海洋生物化石。各国像一个个孤岛，通过海洋相互连接沟通，因此人类更应该尊重海洋，加强合作，共同保护海洋。
北冰洋的海豚。受访者供图中新社记者：有观点认为，过去数千年历史长河中，中华文明更重视陆疆建设和发展，是典型的陆地文明。而西方国家更重视对海洋的开发和利用，也展示出西方文明中的海洋文明特性，你认同这样的说法吗？
翟墨：我不认同。中国历史上就是一个海洋大国。从宋代到明代，中国的造船技术和航海技术在全世界都无与伦比。“南海一号”沉船就是南宋古船。而郑和下西洋，2.7万人的舰队声势浩大。由于中国近代史的屈辱都来自于海洋，我们远离海洋太久了。很多学者把中国界定为陆地文明、黄土文明，这是错误的。我希望通过航海让更多人了解中国的海洋文化和海洋文明。(完)
受访者简介：
翟墨，航海家、艺术家，联合国开发计划署“捍卫自然”宣传官、中国航海科普大使。1968年出生于山东泰安。2007年至2009年，他完成了自驾帆船环球航海一周的壮举，成为“单人无动力帆船环球航海中国第一人”。2015年，领航“2015重走海上丝绸之路”大型航海活动，在沿途各国进行了文化艺术经贸交流活动，并在2015米兰世博会中国馆举行了主题日活动。2022年11月25日，完成人类历史上首次不停靠环航北冰洋之旅。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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